Directora:
Montserrat Pujol Cubells

Secretària:
Montserrat Muñoz Juncosa

Editors:
Montserrat Pujol Cubells

Publicat per:
Facultat de Farmàcia de la Universitat de Barcelona

ISSN: 1886-6271

Comitè científic:
Ma Concepció Amat MirallesMa Concepció Amat Miralles.
GID: Alternatives Metodològiques en Fisiologia i Fisiopatologia. Departament de Fisiologia (Farmàcia). UB.

Carles Benedi GonzálezCarles Benedi González.
GIBAF: Grup d'Innovació en Botànica Aplicada a les Ciències Farmacèutiques. Departament de Productes Naturals, Fisiologia Vegetal i Edafologia. UB.

Margarida Castell EscuerMargarida Castell Escuer.
GID: Alternatives Metodològiques en Fisiologia i Fisiopatologia. Departament de Fisiologia (Farmàcia). UB.

Ma Luisa García LópezMa Luisa García López.
GIDAIF: Grup d'Innovació Docent en Anàlisi Instrumental Farmacèutic. Departament de Fisicoquímica. UB.

Jesús Gómez CatalánJesús Gómez Catalán.
ORFILA: Grup d'Innovació en Toxicologia. Departament de Salut Pública. UB.

Elena Escubedo RafaHelena Escubedo Rafa.
Coordinadora del Treball Fi de Grau del Grau de Farmàcia. Departament de Farmacologia i Química Terapèutica. UB.

Lyda Halbaut BellowaLyda Halbaut Bellowa.
GID: Grup d'Innovació Docent de Tecnologia Farmacèutica. Departament de Farmàcia I Tecnologia Farmacèutica.

Eduardo Mariño HernándezEduardo Mariño Hernández.
GID: Unitat de Farmàcia Clínica i Farmacoteràpia. Departament de Farmàcia I Tecnologia Farmacèutica. UB.

Montserrat Muñoz JuncosaMontserrat Muñoz Juncosa.
Equip docent: Casos Clínics Transversals en Farmàcia (CCT-Farma). Departament de Fisicoquímica. UB.

Mercè Pallàs LliberíaMercè Pallàs Llibería.
GIDOF: grup d’innovació docent en farmacologia. Departament de Farmacologia i Química Terapèutica. UB.

Josefina Prat AixelàJosefina Prat Aixelà.
GID: ULD, Unitat de Laboratoris Docents de la Facultat de Farmàcia. Departament de Fisicoquímica. UB.

Ester Zulaica GallegoEster Zulaica Gallego.
Secretaria de la Comissió del Treball Fi de Grau del Grau de farmàcia. Departament de Farmacologia i Química Terapèutica. UB.


 

Educació en competències: TFG - Farmàcia
Pons Hospital, Santiago




Abstract
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a hereditary recessive X-linked genetic disease. It is caused by mutations in the dystrophin gene, leading to the absence or a deficit of the encoded protein and subsequent muscle weakness, which ends the patient’s life. To date no cure has been found, hence, a wide range of therapies are being investigated including those based on stem cells, and genetic therapies such as gene replacement, exon-skipping and gene editing. Additionally, utrophin modulation and stop codon read-through agents appear to be promising treatments as well. We are still in the early stages of work that will hopefully lead to a cure for DMD. Nevertheless, the results obtained from the different clinical trials prognosticate an encouraging future for DMD patients.
Keywords: Duchenne, teràpia, distròfia i exon-skipping.

Reception date: 22/10/2018
Acceptance date: 02/11/2018

 
núm. 10, 2018